Los reglamentos europeos sobre medicamentos para enfermedades raras o poco frecuentes y para niños -que se adoptaron en 2000 y 2006, respectivamente- fueron diseñados para mejorar las opciones de tratamiento disponibles para 30 millones de pacientes europeos con alguna de las más de 7.000 enfermedades raras identificadas, así como para 100 millones de niños europeos afectados por enfermedades pediátricas. Hasta entonces, eran muy pocos los medicamentos disponibles para ambos grupos.