Mañana se celebra en Madrid el I Simposio del Grupo Español de Leucemia Mieloide Crónica (GELMC), de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), donde se abordarán diferentes aspectos de actualidad en torno al abordaje de un cáncer hematológico que representa el 15-20% de todas las leucemias. Se estima que cada año se diagnostican aproximadamente diez nuevos casos de LMC por millón de habitantes en España. Según el presidente del GELMC, el doctor Juan Luis Steegmann, estamos ante “la enfermedad neoplásica en la que más se ha avanzado en cuanto a su monitorización molecular y estandarización”.
Con respecto al tratamiento, “no hay ningún otro cáncer que disponga de tantos fármacos eficaces y con un perfil de toxicidad tan estudiado”, apunta el experto. Gracias a los medicamentos actualmente disponibles, que inhiben la proteína BCR-ABL, se logra el control de la enfermedad en cerca del 95% de los pacientes.
El 5% restante “será refractario a todos los fármacos”. Hoy en día, imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib y ponatinib (todos ellos inhibidores de la tirosina quinasa –ITKs-) conforman el arsenal terapéutico de esta enfermedad. Sobre los dos últimos, de tercera generación, el precio de reembolso de bosutinib acaba de ser aprobado, pero todavía seguimos a la espera de que el Ministerio de Sanidad de luz verde a ponatinib”.
La eficacia de estos fármacos se refleja en que la esperanza de vida de los pacientes con LMC “es prácticamente la misma que la de la población general”, añade el doctor Steegmann. No ocurre lo mismo con la calidad de vida, que “es inferior”, y “debemos esforzarnos por mejorarla”.
Aunque todavía no está ampliamente consensuado, “se sospecha que la discontinuación del tratamiento podría hacerse después de 6 años y habiendo mantenido una respuesta molecular profunda de, al menos, dos años”.
Uno de los aspectos que más preocupa a los pacientes con LMC es la llegada de los medicamentos genéricos. “Es evidente que contar con un fármaco más barato cambia la ecuación a nivel económico, pero los hematólogos jamás debemos perder de vista los objetivos clínicos del tratamiento de esta enfermedad”, afirma el doctor Steegmann. En este sentido, “es importante llevar a cabo una cuidadosa monitorización clínica, analítica y farmacológica cuando se sustituye un medicamento, máxime cuando se trata de un fármaco contra el cáncer, y no cambiar de genérico de forma desordenada e irrespetuosa”.
El GELMC se fundó en 2010 y, tras siete años de andadura, “ha alcanzado su madurez, con más de una decena de artículos publicados”, señala el experto. “Cuenta con numerosos proyectos en su haber, desde registros epidemiológicos hasta ensayos clínicos”. Todo ello se sustenta en estudios inmunológicos, de célula madre y de genómica profunda.
Esto explica “nuestro interés por los estudios de célula madre, ya que creemos que es ahí donde se debe atacar la raíz de la génesis leucémica”, destaca el experto. Sin embargo, “sabemos que esta célula está protegida por sí misma y por las células que la alojan, protegiéndola de los fármacos al uso”, añade. “Las dos armas contra la célula madre maligna son la inmunoterapia y los nuevos inhibidores de BCR-ABL”. En este sentido, “queremos potenciar los aspectos de inmunoterapia, ya que somos conocedores de la importancia de la vigilancia inmunológica en el trasplante de médula ósea (única terapia curativa de la LMC, indicada en el 10% de los casos), pero además estamos interesados en fármacos que puedan ser sinérgicos con los ITKs”. En este sentido, “se está ensayando un nuevo inhibidor (ABL001) que puede ser un aliado ideal para estos medicamentos, multiplicando sus respuestas y alcanzando antes el objetivo de la curación”.
Por último, el GELMC tiene en marcha diversos proyectos sobre ultrasecuenciación con el objetivo de saber más sobre posibles factores pronósticos de la enfermedad. “Curiosamente, seguimos utilizando variables que ya eran importantes en la década de 1980, y precisamos unos nuevos”, concluye.
