Esta segunda sesión ha tenido como objetivo dar la visión de los mejores expertos españoles en I+D, financiación y comercialización de medicamentos huérfanos, así como debatir sobre nuevos modelos que aseguren el acceso a dichos pacientes a los medicamentos huérfanos en nuestro país.
La doctora Pepi Hurtado, partner de ilS, dio la bienvenida a los asistentes. La apertura y presentación de la sesión fueron a cargo de Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y la doctora Regina Revilla, presidenta de la Asociación Española de Bioempresas (ASEBIO). La doctora Itziar Escudero, partner de ilS, se encargó de introducir “Las Enfermedades Raras: estado del Arte”.
Seguidamente, se dio paso a la ponencia por parte de Justo Herranz , miembro de la Junta Directiva de FEDER, que compartió con los asistentes el impacto psico-‐social y las necesidades no cubiertas de las enfermedades raras en España. Finalizó su discurso enfocado a la previsión que cabe esperar para los próximos años.
Se han puesto en común distintos aspectos de relevancia como son las iniciativas impulsadas a nivel español para la I+D de medicamentos huérfanos y la normativa comunitaria sobre autorización de estos medicamentos -‐fomentando así el desarrollo de los mismos, en la última década-‐. El acceso de los pacientes a medicamentos en investigación a través del procedimiento de uso compasivo y la necesidad de asegurar el acceso de medicamentos huérfanos en condiciones de igualdad, han sido también temas de reflexión. Por otro lado, se ha puesto a debate, la asistencia sanitaria a los pacientes diagnosticados de enfermedades raras bajo las mismas condiciones. Por último, se han expuesto los puntos de vista de la industria biofarmacéutica y el MSSSI sobre el valor terapéutico y económico de los medicamentos huérfanos, así como los retos para la financiación y comercialización de los mismos.
A pesar de que las enfermedades raras son aquellas que afectan a un bajo número de la población (5 de cada 10.000 habitantes), tan sólo en España existen más de 3 millones de personas afectadas por estas enfermedades. Según la OMS existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial
El 30% de los fondos recaudados en el evento han sido donados a la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). A la entrega del cheque, Juan Carrión manifestó su agradecimiento a ilS por “su solidaridad a los tres millones de personas que padecen enfermedades raras en nuestro país". "Esta aportación es un grano de arena que se suma a la lucha por el derecho a la accesibilidad a medicamentos huérfanos”, concluyó Carrión.
